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英國一家醫(yī)院，通過堿基編輯完成了一項生物工程壯舉，重新引導免疫系統(tǒng)來對抗癌癥，成功治愈了患有嚴重白血病、幾乎只能等死的女孩。

2021年5月，英國女孩艾莉莎被診斷出患有急性T淋巴細胞白血病，病癥十分兇猛，化療、骨髓移植等傳統(tǒng)療法都未能阻止復發(fā)。去年年底，艾莉莎一家徹底絕望，只能選擇姑息治療，讓她平靜的離開。但接下來發(fā)生的事情，是幾年前還無法想象的。

機緣巧合下，艾莉莎接受了倫敦大奧蒙德街醫(yī)院團隊的臨床實驗——“堿基編輯”技術療法。人類遺傳編碼的基石是腺嘌呤、胞嘧啶、鳥嘌呤和胸腺嘧啶，像字母組成單詞一樣，人類DNA中數(shù)十億個堿基拼出了身體的“使用說明書”。堿基編輯可以讓科學家找到特定基因，將其中一個堿基分子結構改成另一種，以改變遺傳指令。

針對艾莉莎的病情，醫(yī)生和科學家決定用該技術改造捐贈的健康T細胞：禁用T細胞靶向機制、避免其攻擊艾莉莎的身體；去除T細胞的化學標記CD7、以防自相殘殺；修改DNA、防止T細胞被化療藥物殺死。如果手術成功，改造后的T細胞會殺死艾莉莎體內帶CD7標記的東西——艾莉莎自身的T細胞，包括癌變的細胞。

今年5月，艾莉莎成為首個接受這項技術治療的患者，幸運的是，手術很成功。由于改造的細胞也會攻擊保護她免受疾病的細胞、極易被感染，她在醫(yī)院隔離了四個月。術后一個月，她的病情得到緩解，接受了第二次骨髓移植，以重建免疫系統(tǒng)。之后三個月密集的監(jiān)測中，艾莉莎曾有過癌癥復發(fā)的跡象，但最近兩次檢查確定，她體內已經沒有癌變T細胞、可以回家了。艾莉莎的父母希望癌癥永遠不會復發(fā)，但即便復發(fā)，此次治療也為他們爭取了很多陪伴的時間。

該技術發(fā)明者之一的大衛(wèi)·劉博士稱，這項技術發(fā)明僅6年，人們能用其成功治療疾病有點“超現(xiàn)實”，但這種療法的應用才剛剛開始。目前，科學家們正在試驗用該技術治療鐮狀細胞病、家族遺傳性高膽固醇、地中海貧血等。

關鍵詞： 免疫系統(tǒng) 骨髓移植 生物工程 地中海貧血